Le associazioni europee che si occupano di cancro continuano a chiedere un intervento dell’EU per rendere disponibili sul mercato farmaci oncologi pediatrici di nuova generazione. La revisione delle normative è un’azione urgente per iniziare a colmare il gap d’innovazione scientifica tra farmaci oncologici per adulti e per bambini e adolescenti.
Da tempo le associazioni che si occupano di cancro stanno premendo sulle istituzioni europee perché si attivino sui farmaci oncologici pediatrici, rendendo disponibili per i minori terapie innovative che garantiscano la sopravvivenza e la qualità della vita dei sopravvissuti.
A dicembre 2017, in una lettera indirizzata a Vytenis Andriukaitis, Commissario Europeo per la Salute, 43 associazioni europee – tra cui le italiane Soleterre, Fiagop e Adolescenti e cancro – hanno chiesto alle Istituzione Europee di prendere a carico la questione della scarsa innovazione dei farmaci per i minori oncomalati. È l’ultima di numerose azioni che la società civile ha promosso presso la Commissione nella speranza che siano presto disponibili sul mercato farmaci efficaci ed innovativi per l’oncologia pediatrica al pari di quel che succede per il cancro degli adulti.
Ogni anno in Europa 6000 bambini e adolescenti muoiono a causa di un cancro, un bambino su cinque non ha una terapia disponibile e due terzi dei guariti sono soggetti ad effetti collaterali a lungo termine, causati dal trattamento subito, come problemi cardiaci, tumori secondari, ritardi cognitivi, cecità, amputazioni, problemi di fertilità.
Ricercare, sviluppare e rendere disponibili farmaci salvavita, terapie efficaci e meno tossiche per i bambini e gli adolescenti sarebbe a portata di mano dunque, ma la strada fatta è ancora poca. Un dato è esemplificativo: nel 2016 erano in sviluppo più di 1000 farmaci per i tumori degli adulti mentre, negli ultimi 9 anni, l’Agenzia Europea per il Farmaco ha autorizzato solo 2 farmaci innovativi anti-cancro per tumori maligni infantili.
Eppure oggi non esistono ragioni scientifiche per le quali i trattamenti per il cancro infantile non possano essere avanzati come quelli degli adulti. Le associazioni europee lo sanno ed è per questo motivo che hanno chiesto un’urgente revisione delle normative che regolano ricerca e commercializzazione dei farmaci oncologici.
Attualmente ogni azienda che intenda far autorizzare un farmaco per la commercializzazione in Europa deve procedure a fornire il cosiddetto Paediatric Investigation Plan (PIP) assicurando che sul medicinale vengano raccolti dati relativi alla popolazione pediatrica e che quindi il medicinale possa essere utilizzato anche su questa fascia di popolazione in sicurezza. Tutte le richieste devono presentare un PIP, a meno che il farmaco non sia coperto da deroga o sia prevista la possibilità di rinvio.
Nel caso del rinvio, le aziende farmaceutiche possono rinviare PIP e studi sui bambini fino a che non siano disponibili sufficienti dati per gli adulti. La deroga, invece, permette di non presentare un PIP per quei farmaci non necessari o appropriati per i bambini o per malattie che colpiscono solo la popolazione adulta.
Questo meccanismo, che ha permesso di migliorare e innovare molti tipi di farmaci pediatrici e ha protetto i minori da inutili rischi, non ha avuto effetti positivi sulla ricerca e commercializzazione dei farmaci pediatrici oncologici. Il tumore pediatrico, classificato come malattia rara, non risulta essere una priorità né per la normativa né per le aziende, che non hanno interessi economici a sviluppare ricerca e medicine per questa categoria di pazienti.
Dopo la presentazione del report State of Paediatric Medicines in the EU – 10 years of the EU Paediatric Regulation della Commissione europea, che ha messo in luce i mancati risultati in questo settore medico-scientifico, le associazioni si sono fatte di nuovo avanti, chiedendo che le deroghe ai PIP vengano riviste in modo da favorire la ricerca, lo studio e la commercializzazione di farmaci innovativi. Un esempio di modifica potrebbe riguardare le classi di deroga: potrebbero infatti essere fatte per principio attivo del farmaco anziché per malattia. In questo modo molecole studiate per tumori degli adulti che possono avere efficacia in alcuni tumori dei bambini potrebbero entrare a far parte dei protocolli ed essere utili a salvare le vite di molti minori.
Il Commissario Andrukaitis, che aveva dichiarato la medesima preoccupazione delle associazioni sulla mancanza di sviluppo di nuovi farmaci pediatrici, ha però reagito alla lettera di dicembre. Ha promesso alle associazioni azioni concrete, la prima delle quali dovrebbe essere l’entrata in vigore, a metà di questo 2018, della revisione delle classi di deroga.
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