Il 27 agosto scorso, è stato annunciato il via libera da parte della Commissione Europea alla commercializzazione delle prime terapie basate sulle Car – T.

I farmaci di due note case farmaceutiche[1] potranno quindi essere utilizzati nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta a cellule B nei pazienti pediatrici e fino ai 25 anni di età, per il linfoma diffuso a grandi cellule B negli adulti, e nel linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B negli adulti.

L’annuncio è stato accompagnato da una notevole ondata di entusiasmo, basata soprattutto sull’innovatività rappresentata dalla terapia. Il trattamento, infatti, non si basa semplicemente sulla somministrazione di un farmaco, ma agisce in modo che le cellule stesse del paziente attivino il sistema immunitario per aggredire le cellule malate.

Il processo consiste nel prelevare i linfociti T del paziente, cellule del sistema immunitario, “addestrarli” in modo che questi possano riconoscere ed attaccare le cellule tumorali, e successivamente reinfonderli nel corpo del malato. Il DNA dei linfociti T, infatti, viene modificato affinché le cellule T esprimano sulla propria superficie un recettore detto chimeric antigenic receptor (CAR, appunto) capace di riconoscere gli antigeni specifici presenti sulle cellule cancerose (come ad esempio la proteina CD19 presente sulle cellule B), attaccarle e portarle alla morte. Una cura “viva”, quindi, unica, specifica e personalizzata per ciascun paziente.

L’approvazione della nuova terapia rappresenta una grande speranza per i pazienti, in particolare se si considera che una delle patologie trattabili, la leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B, rappresenta più dell’80% dei casi di leucemia tra pazienti pediatrici in Europa. Va sottolineato, tuttavia, che i Car – T potranno essere utilizzati per i pazienti più critici, con tumori refrattari o recidivanti, che non sono guariti e non hanno avuto effetti positivi duraturi nel tempo con le terapie classiche.

Nel caso dei tumori, quindi, la terapia cellulare rappresenta uno strumento all’avanguardia che non si sostituisce del tutto alla chemioterapia, che rimane ancora la prima opzione di trattamento, ma ne diventa complementare.

Dopo l’approvazione da parte della Commissione Europea e dell’EMA (l’Agenzia europea per i medicinali), adesso l’approvazione spetta alle singole agenzie nazionali del farmaco. Per quanto riguarda l’Italia, l’AIFA dovrà, da un lato, stabilire in quali centri ospedalieri di eccellenza potrà essere avviato il trattamento con terapia cellulare: fino ad ora la sperimentazione clinica è stata portata avanti solo presso l’Istituto Nazionale dei Tumori di Milano, la Clinica Pediatrica dell’Università di Milano-Bicocca, e il Centro di Oncoematologia dell’Ospedale Bambin Gesù di Roma, dove nel febbraio scorso un bambino di 4 anni affetto da LLA è stato curato proprio con terapia genica. Dall’altro lato, l’Agenzia Italiana del Farmaco, dovrà trattare con le case farmaceutiche il prezzo con cui il farmaco sarà acquistato: negli Stati Uniti, dove la Food and Drug Administration ha autorizzato l’utilizzo del farmaco circa un anno fa, il trattamento di un singolo paziente costa, infatti, circa 400.000 euro.

 

[1] Novartis e Gilead

Per approfondire:

https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-receives-european-commission-approval-its-car-t-cell-therapy-kymriah-tisagenlecleucel

http://www.gilead.com/news/press-releases/2018/8/yescarta-axicabtagene-ciloleucel-receives-european-marketing-authorization-for-the-treatment-of-relapsed-or-refractory-dlbcl-and-pmbcl-after-two-or-more-lines-of-systemic-therapy

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